从利司扑兰浅谈我国罕见病药物的审评审批

利西普兰是根据中国罕见疾病监管政策迅速批准的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物。它的注册和上市有效地解决了中国患者未得到满足的临床需求和药物供应问题。结合SMA的疾病特点和未满足的临床需求，简要回顾了利司·普雷帕兰的研发过程，以及申请者与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在早期临床研究中的沟通，阐述了CDE对利司·普雷帕兰关键临床研究的评价，并着重对数据进行分析和评价，考虑区域差异。本案不仅体现了中国监管部门从患者临床需求出发，积极解决罕见病药品可及性问题的价值取向，也体现了对罕见病患者的人文关怀。另一方面，也展示了基于数据和科学的评价原则。